Увеличивает производство белка выживаемости мотонейронов (SMN), дефицит которого является основной причиной СМА

Выпускается в виде раствора для интратекального введения с концентрацией 2,4 мг/мл

Препарат показан для лечения спинальной мышечной атрофии (СМА) 5q у взрослых и детей

Распределяется в центральной нервной системе, где оказывает свое терапевтическое действие